Лекарственное обеспечение лиц, страдающих орфанными заболеваниями

Впервые о проблеме редких («орфанных», «сиротских») заболеваний заговорили в 1983 году в США в связи с принятием закона «Orphan Drug Act», относящего к орфаннвім заболеваниям недуги, затрагивающие не более 200 тысяч человек, живущих в этой стране.

Российское законодателвство долгое время не знало термина «орфанное заболевание», и, соответственно, не регламентировало правовой статус таких болвнвіх. Толвко в 2011 году Закон об основах охранві здороввя граждан ввел термин редкие (орфаннвіе) болезни, где в качестве критерия распространенности принят уровенв 10 случаев заболевания на 100 твісяч человек, то еств 1 болвной на 10 твісяч населения. Даннвш критерий не позволяет придатв ряду заболеваний статус орфанного, тем самвш лишая болвнвіх государственной поддержки, к тому же у производителей лекарственнвіх средств при таком критерии отсутствует интерес к разработке и производству препаратов. Представляется необходимвш установитв иной критерий для установления заболеваниям названного статуса, а именно: 5 случаев на 10 твісяч человек, так как, по мнению Керстин Вестермарк, председателя комитета по редким медицинским продуктам Европейского медицинского агентства - ЕМЕА, именно этот показатели способствует стимулированию интересов фармкомпаний^[372].

Мировой медицине, по различным данным, известно около 5-7 твісяч нозологических форм, относящихся к орфаннвш. Между тем, один и тот же недуг может считатвся редким в одной части Земли и бвітв рас про стране ниві м в другой. К примеру, муко вис цидоз^[373] редко встречается в Азии, но достаточно часто в Европе и бвівших европейских колониях^[374]. Так, в США (с 314-миллионнвш населением) туберкулезом пораженні менее 200 твісяч человек, поэтому лекарственнвіе препаратні, предназначеннвіе для его лечения, являются орфаннвши, посколвку они удовлетворяют законодатели но му определению, принятому в США, в то время как в России заболеваемости туберкулезом носит эпидемический характер^[375]. Еіримерно около 80 процентов редких заболеваний имеют генетическую природу и в 65 процентах случаев влекут инвалидизацию; в 50 процентах - ухудшенный прогноз для жизни; в 35 процентах становятся причиной смерти в течение первого года жизни и в 10 процентах - в возрасте 1-5 лет^[376]. Ранняя диагностика и активное медикаментозное лечение смогут продлитв и улучшитв качество жизни таких пациентов. Доктор медицинских наук, профессор Е.А. Лукина подчеркивает, что самое болвшое заблуждение, что орфаннвіе болезни неизлечимы. В случае постановки верного и своевременного диагноза и проведения необходимой лекарственной терапии пациент может статв абсолютно здороввш, в противном случае инвалидизациия неизбежна^[377].

Таким образом, невозможно оказать необходимую медицинскую помощь без применения правильно подобранных медикаментов, но именно в этом кроется основная проблема. Для лиц, больных редкими заболеваниями, медикаментозное лечение зачастую оказывается недоступным в силу нескольких причин: 1) лекарственное средство для лечения заболевания еще не разработано; 2) конкретный медикамент не зарегистрирован на территории Российской Федерации, и приобрести его в нашей стране невозможно; 3) стоимость препаратов для лечения редких заболеваний является очень высокой, органы государственной власти отказывают в предоставлении лекарственного средства бесплатно, при этом больной не может самостоятельно и регулярно обеспечивать себя ими.

Своевременное предоставление лекарственных препаратов затрагивает гарантированное Конституцией РФ право на жизнь, предполагающее не только непосредственный запрет на произвольное лишение жизни человека, но и позитивную ответственность государства за защиту жизни индивида. Соответственно, для реализации данной конституционно-правовой нормы государство должно предоставлять орфанным больным качественную медицинскую помощь и в том числе осуществлять надлежащее лекарственное обеспечение.

Однако не все известные науке редкие заболевания имеют к настоящему времени средства и способы лечения, а фармакологические компании не заинтересованы в новых исследованиях. Медикаменты, созданные специально для лечения таких заболеваний, во всем мире именуются «орфанными препаратами». Для их производства необходим длительный период времени - порядка 10-15 лет, что связано со сложностями в наборе пациентов для клинических исследований^[378], и огромные инвестиции - около одного миллиарда долларов в расчете на один препарат^[379]. В случае создания лекарственного средства массового потребления (к примеру, анальгетик) его окупаемость гарантирована. C орфанным препаратом этого не произойдет в связи с небольшим количеством потребителей. Соответственно, многократно возрастает себестоимость такого лекарственного средства и его рыночная цена. Это означает, что проблема надлежащей лекарственной помощи особенно актуальна для людей, страдающих орфанными заболеваниями, а ее доступность определяется не только обеспечением такими препаратами больных, нуждающихся в них, но и разработкой, регистрацией и производством таких лекарственных средств.

Для стимулирования исследований в этом направлении в некоторых странах проводится соответствующая государственная политика. К примеру, в Соединенных Штатах Америки с 1983 г., а в Японии с 1993 г. она заключается в предоставлении налоговых кредитов, льгот (50 % скидка по налогам в США), государственных грантов, освобождения от регистрационного взноса для компаний-производителей.

Специальное регулирование в этой сфере осуществляется и в Евросоюзе. В Регламенте № 141/2000 Европейского парламента и Совета Европейского Союза «Об орфанных лекарственных средствах» (далее - Регламент об орфанных лекарственных средствах)^[380] указано, что пациенты, страдающие редкими заболеваниями, должны иметь право на такое же качество лечения, как другие пациенты, поэтому необходимо стимулировать исследования, разработку и размещение на рынке соответствующих лекарственных препаратов. Регламент об орфанных лекарственных средствах предусматривает условия признания лекарственного препарата редким, а именно степень распространенности заболевания (не более пяти из 10000 лиц в момент подачи заявления); малая вероятность того, что размещение препарата на рынке принесет прибыль; отсутствие аналогичных медикаментов для диагностики, профилактики или лечения конкретного заболевания.

C приданием лекарственному средству статуса орфанного компании-

разработчику предоставляются стимулирующие льготы. К примеру, в США существует 50-процентный налоговый кредит для различных клинических исследований, гранты, ускоренная процедура регистрации. В Европейском Союзе разработчик вправе бесплатно обратиться в Агентство с целью содействия в составлении программы различных испытаний и исследований орфанного лекарственного препарата, в других случаях цена научного консультирования, по данным на 2013 год, составляет 80 300 евро. Также они освобождаются от пошлин и сборов, производимых в целях проведения регистрационных экспертиз и инспекций. Совокупный размер такой пошлины по состоянию на 2013 г. равен примерно 300 000 евро для одной дозировки^[381].

Но особый интерес для компании-производителя представляет режим эксклюзивной защиты (исключительных прав на рынке). Данный режим гарантирует производителю, что в течение 10 (Европейский Союз), 7 (США) или

5 (Япония) лет после выхода препарата на рынок не будет зарегистрировано ни одно лекарственное средство с теми же терапевтическими показаниями и в отношении аналогичного заболевания.

6 отнесении лекарственных препаратов к орфанным, из них 760 получили положительное заключение. В 2011 году всего было подано 107 заявлений, в 2012 году - 148 заявлений об отнесении лекарственных препаратов к орфанным^[382]. В 2013 году в США было зарегистрировано 260 орфанных лекарственных средств, что составляет около одной трети одобренных ранее медикаментов^[383].

Не вызывает сомнений, что создание законодательной базы,

регламентирующей вопросы придания лекарственному средству статуса орфанного с предоставлением производителям определеннвіх преференций, должно рассматриватвся в качестве обязанности любого социалвного государства. Однако, несмотря на закрепление в Законе об основах охранві здороввя граждан термина «орфанное (редкое) заболевание», длителвное время российское законодателвство не знало термина «орфанный лекарственный препарат». Принятый 22 декабря 2014 году Федеральный закон № 429-ФЗ «О внесении изменений в Федеральный закон «Об обращении лекарственных средств» дополнил Закон об обращении лекарственных средств определением «орфанные лекарственные препараты», под которыми понимаются лекарственные препараты, предназначенные исключительно для диагностики или патогенетического лечения (лечения, направленного на механизм развития заболевания) редких (орфанных) заболеваний. По нашему мнению, данное определение содержит существенный недостаток, поскольку из него полностью исключена стимулирующая функция для производителей лекарственных средств, что не обеспечивает заинтересованности в их создании.

Несмотря на то, что Закон предусматривает специальные правила регистрации орфанных препаратов (включая ускоренную процедуру экспертизы лекарственных средств), он не создает дополнительных стимулов для производства орфанных лекарственных препаратов именно российскими фармацевтическими компаниями.

Необходимо также сказать о проблеме доступности лекарственных средств для лечения редких болезней. Даже если существует препарат для данного заболевания, не всегда есть возможность его приобрести. Прежде всего, это связано с их очень высокой стоимостью, которую заработная плата среднестатистического россиянина^[384] покрыть не сможет, даже в случае, когда человек осуществляет трудовую деятельность и имеет доход. Если же орфанное заболевание привело к инвалидизации, то пенсия по инвалидности и иные выплаты, устанавливаемые отдельным категориям инвалидов, явно не станут «спасательным кругом». Так, в настоящее время нет специальных медикаментов для лечения муковисцидоза у взрослых или детей. Такие больные в нашей стране получают только симптоматическое лечение. Однако недавно был разработан новый препарат Kalydeco, который может оказывать воздействие на причину заболевания. Лечение этим медикаментом будет стоить около 294 тысяч долларов в год. В Российской Федерации данный медикамент пока не зарегистрирован^[385]. Именно поэтому получение необходимых медикаментов за счет государственных средств в большинстве случаев, является единственной возможностью для гражданина иметь доступ к надлежащей медицинской помощи. Таким образом, речь идет не только об экономической, но и организационной доступности медикаментов.

Только в 2011 году Закон об основах охраны здоровья граждан, определив понятие редкого заболевания, предусмотрел порядок лекарственного обеспечения некоторых из них. Статья 44 Закона об основах охраны здоровья граждан устанавливает формирование двух перечней. Первый - перечень редких (орфанных) заболеваний (ч. 2 ст. 44), который формируется федеральным органом исполнительной власти на основании статистических данных и размещается на его официальном сайте в сети Интернет. В настоящее время там предусмотрено 213 заболеваний^[386], однако данный перечень не утвержден каким-либо правовым документом и не порождает финансовых обязательств, является лишь информационной базой. Если опираться на это перечень, то в Российской Федерации орфанными заболеваниями страдает более одного миллиона человек^[387]. Второй - перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан и их инвалидности^[388], который формируется на основе перечня редких (орфанных) заболеваний. В Переченв жизнеугрожающих и хронических заболеваний на сегодняшний денв включено 24 редких заболевания, таких как болезни «кленового сиропа», тирозинемия, му ко полис ах ар ид оз (I, II, IV тип), легочная гипертензия и т.д^[389].

В соответствии с Программой государственник гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи на 2015 год за счет бюджетник ассигнований бюджетов субъектов Российской Федерации граждане, зарегистрированнвіе в установленном порядке на территории Российской Федерации, обеспечиваются лекарственными препаратами для лечения заболеваний, включенных в Переченв жизнеугрожающих и хронических заболеваний. Для своевременного обеспечения таких граждан лекарственнвши средствами Министерством здравоохранения Российской Федерации ведется федеральный регистр, содержащий сведения о лицах, страдающих этими заболеваниями. Он формируется на основе даннвк, полученных из регионалвного сегмента. Так, по даннвш за 2013 год в регистр пациентов входят 11 557 болвнвк, в том числе б 761 ребенок, но только 63 % из них получают лекарственные препараты, а 37 % не обеспечены лечением^[390]. Так как лечение данных заболеваний является дорогостоящим, то закупка лекарственных средств происходит адресно, то есть для лиц, включенных в реестр. В отличие от программы «7 нозологий», конкретного перечня лекарств, закупаемых для лечения жизнеугрожающих заболеваний, нет. Не совсем ясно, на какие именно препараты могут претендовать лица, страдающие такими заболеваниями. В медицинской литературе высказываются мнения о предоставлении лекарственных средств из перечня редко применяемых (сиротских) медицинских технологий формулярного комитета^[391].

В Постановлении Правительства Российской Федерации от 26 апреля 2012 года № 403 «О порядке ведения федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента» предусмотрено, что в числе персональных данных больного, помимо диагноза и медицинской организации, установившей его, должны быть указаны сведения о выписке лекарственных препаратов для медицинского применения для лечения заболевания и сведения об отпуске этого препарата. Закон об основах охраны здоровья граждан и Программа государственных гарантий на 2015 год не позволяют определить порядок предоставления конкретных лекарственных средств орфанным больным. Единого порядка обеспечения необходимыми медикаментами больных «орфанными» заболеваниями на федеральном уровне нет, следовательно, регионы самостоятельно определяют механизм предоставления лекарственных средств.

Анализ законодательства субъектов Российской Федерации позволяет сделать вывод, что соответствующий порядок утвержден не во всех субъектах Российской Федерации, а применяемые на сегодняшний день в различных субъектах Российской Федерации механизмы не отличаются единообразием.

В большинстве субъектов Российской Федерации, нормативно-правовые акты которых были проанализированы, предусмотрено, что гражданин, страдающий орфанным заболеванием, после включения его в региональный сегмент Федерального регистра, должен обратиться в медицинскую организацию по месту жительства к врачу, имеющему право выписывать рецепт (врач-педиатр, врач-терапевт). Следует отметить, что субъекты Российской Федерации в своих нормативных правовых актах устанавливают различные условия для предоставления лекарственных средств. Можно ввіделитв два варианта лекарственного обеспечения орфаннвіх больных, исполвзуемвіх в субъектах Российской Федерации. Первый предусматривает назначение и ввіписвівание рецептов на препаратні в строгом соответствии со стандартами медицинской помощи, как, например, в Свердловской области^[392] и Пермском крае^[393]. Второй вариант, применяемый, в частности, в Оренбургской области^[394], предполагает возможноств предоставления лицам, страдающим орфанными заболеваниями, любвіх зарегистрированных на территории Российской Федерации препаратов, вне зависимости от их наличия в стандарте оказания медицинской помощи.

Органы исполнительной власти субъектов Российской Федерации в области здравоохранения формируют для размещения государственного заказа перечень лекарственных препаратов на основании заявок государственных учреждений здравоохранения, к которым прикреплены граждане. Обычно лекарственные препараты орфанным больным закупаются на сумму в пределах выделенных бюджетных ассигнований на финансовый год. Таким образом, пациент на основании выписанного ему рецепта получает лекарственный препарат, приобретенный специально для него, в конкретной аптечной организации.

Подобный порядок существует в большинстве субъектов Российской Федерации, однако некоторые регионы предусматривают особые условия обеспечения орфанных больных лекарственными препаратами. Так, в Забайкальском крае Министерство здравоохранения размещает заказ на поставку лекарственных препаратов. Ответственнвш исполнителв приобретает их у поставщиков и направляет в Министерство, которое издает распорядительный акт о передаче лекарственных препаратов в оперативное управление краевым государственным учреждениям здравоохранения. Пациент на основании выписанного рецепта получает бесплатное лекарственное средство в предназначенном для этого структурном подразделении учреждения здравоохранения^[395]. В Калининградской области выписка рецептов на дорогостоящие лекарственные препараты для амбулаторного лечения больных редкими (орфанными) заболеваниями производится по решению комиссии Министерства здравоохранения Калининградской области по контролю за рациональным и своевременным назначением, выпиской и использованием дорогостоящих лекарственных препаратов отдельным категориям больных^[396].

Отсутствие единой, четко регламентированной процедуры лекарственного обеспечения пациентов, страдающих редкими заболеваниями, установленной на федеральном уровне, не позволяет гарантировать реализацию их конституционных прав, в том числе права на жизнь. Передача полномочий по организации лекарственного обеспечения орфанных больных (включая определение порядка предоставления медикаментов) на уровень субъекта Российской Федерации приводит к возникновению существенных региональных различий. Пациенты, проживающие на территории разных субъектов, не имеют равного доступа к необходимым им медикаментам.

Такой подход законодателя, выражающийся в децентрализации правового регулирования в социальной сфере и передаче значительного объема полномочий с федерального уровня на региональный, критически оценивается в науке права социального обеспечения. Так, Ю.В. Васильева подчеркивает, что положения Конституции, определяющие Россию как правовое социальное государство, предполагают формирование на всей территории странві единого социалвного пространства и единого социалвно-правового статуса индивида. В условиях, когда преобладают дотационнвіе регионві, зависящие от финансовой поддержки федералвного центра, возлагатв на органві власти субъектов Российской Федерации ответственноств за реализацию единого социалвного пространства неразумно. Ю.В. Васильевой делается вывод о том, что дальнейшее развитие данной тенденции способно привести к нарушению конституционного принципа равенства прав и свобод российских граждан^[397].

Полагаем, что закрепленное в статье 72 Конституции Российской Федерации положение о том, что координация вопросов здравоохранения, социальная защита, включая социальное обеспечение, находятся в совместном ведении Российской Федерации и субъектов Российской Федерации, делает возможным передачу ряда полномочий на региональный уровень. Однако такое перераспределение должно производиться с учетом финансовой возможности субъектов Российской Федерации реализовать возложенные на них обязательства. Как показывает практика, финансирование лекарственного обеспечения указанной категории пациентов затруднительно для бюджетов даже таких субъектов Федерации, как Москва и Санкт-Петербург. Для лечения орфанных больных иногда требуются объемы средств, сопоставимые с долей бюджета субъекта Российской Федерации на льготное лекарственное обеспечение всего населения региона. Так, по данным Министерства здравоохранения Республики Северная Осетия-Алания на 01.01.2013 г. в федеральный регистр орфанных больных внесено 108 человек, проживающих на территории республики. Общий объем средств, необходимых на лекарственное обеспечение указанных больных, составляет 90 миллионов рублей в год^[398]. Это позволяет сделать вывод, что обязательства по лекарственному обеспечению указанной категории пациентов должна нести Российская Федерация.

Отсутствие надлежащего правового регулирования в области лекарственного обеспечения орфанных больных на федеральном уровне порождает многочисленные случаи отказов в обеспечении их необходимыми медикаментами. Такие отказы могут быть обоснованы отсутствием стандарта медицинской помощи для этого заболевания либо отсутствием соответствующего лекарственного средства в этом стандарте или в перечне важнейших лекарственных препаратов.

Обратившись к пункту 3 Приказа Министерства здравоохранения Российской Федерации от 20 декабря 2012 года № 1175н «Об утверждении порядка назначения и выписывания лекарственных препаратов, а также форм рецептурных бланков на лекарственные препараты, порядка оформления указанных бланков, их учета и хранения»^[399], приходим к выводу, что по решению врачебной комиссии возможно назначение лекарственных препаратов, не входящих в стандарты медицинской помощи. Следует подчеркнуть, что Порядок назначения и выписывания лекарственных препаратов не регламентирует порядок назначения лекарственных средств орфанным больным, хотя содержит раздел IV, именуемый «Назначение и выписывание лекарственных препаратов гражданам, имеющим право на бесплатное получение лекарственных препаратов или получение лекарственных препаратов со скидкой, в рамках оказания им первичной медико-санитарной помощи», где отдельно предусмотрен порядок назначения и выписывания лекарственных препаратов для получателей государственной социальной помощи, граждан, страдающих заболеваниями из программы «7 нозологий» либо получающих лекарственные препараты бесплатно или со скидкой в соответствии с перечнем групп населения или категорий заболевания^[400].

Отсутствие эффективного механизма обеспечения таких пациентов лекарственными препаратами вынуждает их обращатвся в суд за защитой своих прав^[401]. Безусловно, зачастую суд встает на защиту граждан и ввшосит решения, удовлетворяющее их исковвіе требования. Но судебнвіе тяжбы, а впоследствии и исполнение решения могут длитвся месяцами, а орфаннвіе болвнвіе этим временем не располагают, иногда счет идет на дни, и лекарство необходимо как можно скорее. Именно поэтому некоторвіе пациентві судебного решения по своему делу уже не дожидаются, как это было, например, в деле, рассматриваемом Куйбвнневским районнвш судом города Санкт-Петербурга о предоставлении пятервш несовершеннолетним детям, страдающим му ко полис ах ар ид оз ом I типа, необходимвіх им дорогостоящих медикаментов^[402]. До ввшесения решения и получения медикаментов дожили толвко трое из них.

Орфаннвім болвнвім невозможно оказатв медицинскую помощи без надлежащего лекарственного обеспечения. Для реализации провозглашенного права необходимо на федералвном уровне предусмотреть механизм назначения, выписывания и предоставления пациентам, страдающим редкими заболеваниями, лекарственных препаратов. При этом следует принять перечень, предусматривающий конкретные лекарственные препараты (по международным непатентованным наименованиям (далее - МНН) или по торговым наименованиям), и порядок обновления и пересмотра этого перечня 1 раз в б месяцев. Только в этом случае появится возможность обеспечить пациентов инновационными лекарственными средствами. Программа государственных гарантий на 2015 год и статья 16 Закона об основах охраны здоровья граждан относят полномочия по обеспечению граждан лекарственными средствами для лечения заболеваний, включенных в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжителвности жизни гражданина или его инвалидности, к расходным обязателвства субъектов Российской Федерации. Безусловно, реализация этого полномочия требует от субъектов значительных бюджетных затрат. Например, лечение пароксизмальной ночной гемоглобинурии препаратом Солирис (Soliris) стоит около 440 тысяч долларов в год для одного пациента, но, благодаря его приему, человек может даже не стать инвалидом, а на необходимые лекарственные средства для поддержания жизни детей, страдающих болезнью Хантера, необходимо затратить около 30 миллионов рублей в год^[403].

Органы государственной власти ряда субъектов РФ предпринимали попытки привлечь внимание федеральных структур к данной проблеме. Так, Курская областная Дума обратилась к Министру здравоохранения и социального развития Российской Федерации с обращением о том, что бюджет области не позволяет надлежащим образом осуществлять льготное лекарственное обеспечение^[404]. Еще одной попыткой субъекта РФ разрешить вопрос об обеспечении лекарствами лиц, страдающих редкими заболеваниями, стал проект Федерального закона № 197309-6 «О внесении изменений в Федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации», внесенный в Государственную Думу Законодательным Собранием Санкт-Петербурга. Законопроект, предусматривавший финансирование лекарственного обеспечения орфанных больных за счет средств федерального бюджета, был снят с рассмотрения Советом Государственной Думы Федерального Собрания Российской Федерации^[405].

Не справляясь с финансированием лекарственного обеспечения орфанных больных, Кабинет Министров Республики Татарстан обратился в Конституционный Суд Российской Федерации (далее - КС РФ) с тем, чтобы признать не соответствующими Конституции положения Закона об основах охраны здоровья граждан, предусматривающие обеспечение орфанных больных лекарствами за счет бюджетных средств регионов^[406]. Анализируя указанные законоположения, Конституционный Суд Российской Федерации пришел к выводу, что федеральный законодатель возложил на органы государственной власти субъектов Российской Федерации как организационно-управленческие полномочия, связанные с налаживанием и поддержанием оптимальных в условиях конкретных субъектов Российской Федерации механизмов устойчивого и бесперебойного предоставления нуждающимся в этом гражданам необходимых лекарственных средств, так и финансовые полномочия по бюджетному сопровождению мероприятий такого рода. Российская Федерация за счет средств федерального бюджета осуществляет лекарственное обеспечение лиц, страдающих заболеваниями из программы «7 нозологий». При этом в случае недостаточности собственных средств для покрытия расходов на обеспечение лекарственными препаратами для лечения заболеваний, включенных в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни гражданина или его инвалидности, субъекты Российской Федерации вправе рассчитывать на оказание им Российской Федерацией в той или иной форме финансовой помощи целевого характера.

Следует оговориться, что размер такой финансовой помощи может быть различным, к тому же Федерация вправе вообще отказать в ее предоставлении. Очевидно, что субъект Российской Федерации не может самостоятельно справиться с надлежащим обеспечением препаратами таких больных. Обращаясь к опыту большинства европейских государств, мы видим, что в них финансовую нагрузку берет на себя само государство. Но даже оно не может полностью обеспечить препаратами всех граждан, страдающих редкими заболеваниями. Для решения этой проблемы страны создают льготные условия для компаний- производителей, которые взамен предоставляют большие скидки. Не остаются в стороне и благотворительные организации, которые приобретают препараты для некоторых больных. Практика показывает, что только совместные усилия государства, фармакологических компаний, благотворительных фондов позволяют приблизиться к решению проблемы^[407].

В настоящее время возникает ситуация, когда лица, и без того находящиеся в трудной жизненной ситуации, вынуждены добиваться получения необходимых препаратов, реализации права на жизнь. К примеру, в Омской области по состоянию на 2013 год в региональном сегменте федерального регистра больных орфанными заболеваниями зарегистрировано 107 человек, но только 41 больной получает лекарства за счет средств регионального бюджета^[408].

Практика показывает, что только совместные усилия государства, фармакологических компаний, благотворительных фондов позволяют приблизиться к решению проблемы^[409]. Представляется, что для лекарственного обеспечения лиц, страдающих редкими заболеваниями, должен быть создан специальный механизм. Единый порядок обеспечения лекарственными препаратами лиц, страдающих редкими заболеваниями, должен быть предусмотрен на федеральном уровне. Должен быть принят перечень, предусматривающий конкретные лекарственные препараты, соответствующие стандартам лечения (по международным непатентованным наименованиям (далее - МНН) или по торговым наименованиям) и порядок обновления и пересмотра этого перечня 1 раз в б месяцев, что позволит обеспечить пациентов инновационными лекарственными средствами. На федералвном уровне необходимо ввіработатв систему мотиваций к производству орфаннвіх лекарственнвіх средств у отечественнвіх фармацевтических компаний. Представляется, что должнві бвітв предо ста вленві налоговвіе лвготві при проведении тех или иных экспертиз, гарантировано эксклюзивное право продажи в течение 10 лет, введена система субсидирования разработки орфаннвіх лекарственнвіх препаратов.

В связи с тем, что субвектві Российской Федерации не имеют в настоящее время возможности предоставитв всем орфаннвш больным медикаменты из-за их высокой стоимости, целесообразно было бы выделить лекарственное обеспечение указанных категорий граждан в отдельную программу, финансируемую за счет средств федерального и регионального бюджетов. В рамках указанной программы предлагаем финансирование закупок лекарственных средств для детей, страдающих орфанными заболеваниями, осуществлять за счет средств федерального бюджета, а для совершеннолетних пациентов - за счет средств федерального и регионального бюджета с оплатой стоимости каждого медикамента по 60 и 40 процентов соответственно.

3.3.